L'industria farmaceutica sta facendo un altro importante investimento nella tecnologia RNA messaggero dopo che Novartis ha annunciato un accordo di licenza potenzialmente vale fino a $ 7,8 miliardi con la società cinese di biotecnologia Abogen.
Secondo l'accordo, Novartis pagherà $575 milioni di anticipo per i diritti globali al candidato sperimentale di Abogen ABO2203.
I pagamenti aggiuntivi potrebbero portare il valore totale dell'accordo a circa 7,8 miliardi di dollari se lo sviluppo e altre pietre miliari sono raggiunti.
ABO2203 è una terapia sperimentale a base di mRNA che viene indagato per malattie autoimmuni, tra cui lupus e artrite reumatoide.
Messenger RNA, comunemente noto come mRNA, fornisce istruzioni che le cellule possono usare per produrre proteine specifiche.
La tecnologia è diventata ampiamente conosciuta attraverso i vaccini mRNA COVID-19, ma i ricercatori hanno sempre più indagato altre applicazioni mediche.
In questo caso, l'obiettivo è diverso dalla vaccinazione.
La tecnologia di Abogen è progettata per utilizzare il mRNA per istruire le cellule per eliminare le cellule B dannose. Le cellule B fanno parte del sistema immunitario e svolgono un ruolo importante nella produzione di anticorpi.
Nelle malattie autoimmuni, il sistema immunitario può attaccare erroneamente i tessuti del corpo. Gli scienziati stanno quindi esplorando modi per mirare selettivamente le cellule immunitarie che contribuiscono alla malattia preservando la funzione immunitaria sana.
Novartis ha detto che l'accordo si inserisce nella sua strategia per espandere la sua presenza nel campo del trattamento mRNA.
L'accordo offre anche opzioni Novartis per autorizzare terapie aggiuntive utilizzando la tecnologia RNA di Abogen.
L'accordo illustra l'interesse crescente delle principali aziende farmaceutiche nella ricerca biotecnologica originaria della Cina.
Esso riflette anche un più ampio cambiamento nell'industria farmaceutica, dove le grandi aziende utilizzano sempre più partenariati e accordi di licenza per ottenere l'accesso alle tecnologie sperimentali sviluppate da piccole imprese di biotecnologia.
Tuttavia, ABO2203 rimane una medicina sperimentale.
Un grande accordo finanziario non significa che un trattamento sia stato dimostrato sicuro o efficace. I potenziali farmaci devono passare attraverso lo sviluppo clinico e la revisione normativa prima che possano diventare ampiamente disponibili.
I ricercatori dovranno determinare se la terapia può colpire con successo le cellule immunitarie previste, se produce miglioramenti significativi per i pazienti e se eventuali effetti collaterali possono essere gestiti in modo sicuro.
Le malattie autoimmuni possono essere difficili da trattare perché il sistema immunitario ha molte funzioni interconnesse. Una terapia che sopprime l'attività immunitaria troppo ampiamente potrebbe potenzialmente creare ulteriori rischi per la salute.
L'approccio mRNA potrebbe potenzialmente offrire un metodo diverso di controllo delle risposte immunitarie, ma le prove cliniche determineranno se i vantaggi teorici traducono in benefici reali.
L'accordo Novartis-Abogen viene come aziende farmaceutiche continuano ad esplorare applicazioni della tecnologia RNA oltre i vaccini.
Gli scienziati stanno studiando il mRNA e le tecnologie correlate per aree tra cui cancro, malattie genetiche e disturbi immunitari.
L'ultimo accordo rappresenta quindi non solo una transazione commerciale, ma anche un altro esempio di come la tecnologia mRNA si sta espandendo in nuove aree di medicina.
I risultati clinici futuri determineranno se ABO2203 può progredire da un composto sperimentale a un trattamento che potrebbe eventualmente beneficiare i pazienti con malattie autoimmuni.
